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2014年8月FDA批準上市新藥eliglustat
2014-08-21 16:04:49 來源:有機化學網 瀏覽:8002

2014年8月19日美國食品藥品監督管理局(FDA)批準Cerdelga(eliglustat)為長期治療有1型戈謝病的成年患者,一種罕見遺傳病。
戈謝病發生在不能產生足夠的一種酶被稱為葡糖腦苷脂酶的人們。該酶缺乏引起在脾,肝和骨髓收集脂肪物質。的主要體征戈謝病包括肝和脾腫大,低紅細胞計數(貧血),低血小板計數和骨問題。
Cerdelga是一種硬明膠膠囊含eliglustat被口服。在有戈謝病1型病人中,該藥物顯示通過抑制形成脂肪物質代謝過程慢下脂肪物質的生成。在美國估計1型戈謝病影響約6,000人。
FDA的藥物評價和研究中心藥物評價III室副主任Amy G. Egan,M.D.,M.P.H.說:“今天的批準為1型戈謝病病人提供另外重要治療選擇,”“此外,Cerdelga接受FDA的孤兒藥物指定,反映監管局專注和承諾治療的發展罕見疾病?!?BR>在199例1型戈謝病參加者的兩項臨床試驗評價Cerdelga的安全性和有效性。
在40例既往未曾接受酶替代治療的1型戈謝病參加者的一項隨機化,雙盲,安慰劑對照,多中心試驗評價Cerdelga的安全性和有效性。受試者接受藥物在起始劑量42mg 1天2次,與大多數4周后接受劑量84 mg 1天2次。研究參加者繼續藥物共9個月。與安慰劑比較,用Cerdelga治療導致從基線至研究結束時脾臟更大減小(至第39周),試驗的主要終點。Cerdelga 與安慰劑比較還導致肝臟容積,學血小板計數,和紅細胞(血紅蛋白)水平更大改善。
其他試驗試圖確定在159例既往治療過和用酶替代治療穩定化有1型戈謝病參加者與酶替代治療比較Cerdelga的安全性和有效性。在試驗中受試者接受或酶取代治療藥物伊米苷酶[imiglucerase]或Cerdelga。試驗證實用Cerdelga治療導致血紅蛋白水平,血小板計數和脾和肝容積如同伊米苷酶相似的穩定化。
在Cerdelga臨床試驗中最常觀察到的副作用是疲乏,頭痛,惡心,腹瀉,背痛,四肢痛,和上腹痛。
Cerdelga是由總部在麻省劍橋的Genzyme制造。

英文名 Eliglustat
別名 N-[(1R,2R)-2-(2,3-Dihydro-1,4-benzodioxin-6-yl)-2-hydroxy-1-(1-pyrrolidinylmethyl)ethyl]-octanamide
產品名稱 Eliglustat
copyRight
分子結構 CAS 登錄號:491833-29-5, Eliglustat
分子式 C23H36N2O4
分子量 404.54
CAS 登錄號 491833-29-5

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